დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის მკურნალობასთან დაკავშირებულ მიდგომებზე სოციალურ ქსელში განცხადებას ავრცელებს საზოგადოებრივი ჯანდაცვის ექსპერტი გიორგი ფხაკაძე.
"დაავადების სრულად განკურნება თანამედროვე მედიცინას ამ ეტაპზე არ შეუძლია, მედიკამენტი, რომელიც ეფდეამ გარკვეული პირობებით დაუშვა, EMA-მ კი მის ავტორიზაციაზე უარი განაცხადა, წარმოადგენს ექსპერიმენტულ გენურ თერაპიას," წერს ფხაკაძე.
ექსპერტი ხაზს უსვამს, რომ მისი მიზანი არის კვლევა, შეუძლია თუ არა გარკვეულ პაციენტებში სიმპტომების ნაწილობრივი შემსუბუქება ან დაავადების პროგრესირების გარკვეული შენელება.
"დიუშენის ტიპის კუნთოვანი დისტროფია არის მძიმე, გენეტიკურად განპირობებული დაავადება, რომელიც გამოწვეულია დისტროფინის გენის დაზიანებით. დაავადების სრულად განკურნება თანამედროვე მედიცინას ამ ეტაპზე არ შეუძლია.
მედიკამენტი, რომელიც აშშ-ის მარეგულირებელმა ორგანომ გარკვეული პირობებით დაუშვა, ხოლო ევროპის წამლის სააგენტომ მის ავტორიზაციაზე უარი განაცხადა, წარმოადგენს ექსპერიმენტულ/საცდელ გენურ თერაპიას. მისი მიზანი არ არის დაავადების სრული განკურნება ან სიცოცხლის დადასტურებულად გახანგრძლივება, არამედ კვლევა იმისა, შეუძლია თუ არა გარკვეულ პაციენტებში სიმპტომების ნაწილობრივი შემსუბუქება ან დაავადების პროგრესირების გარკვეული შენელება. ამასთან, მნიშვნელოვანია, რომ საზოგადოებას ჰქონდეს სრული და ზუსტი ინფორმაცია როგორც შესაძლო სარგებელზე, ისე შესაძლო რისკებზე, რადგან მსგავსი თერაპიები ჯერ კიდევ აქტიური სამეცნიერო შეფასებისა და დაკვირვების პროცესშია,"- აღნიშნავს ფხაკაძე.